La FDA necesita que la medicina se centre más en los componentes que influyen en la vida de las personas afectadas de una manera que les importe. Para lograr este objetivo, la FDA publicó el mes pasado un tercer documento de orientación de mejora de medicamentos centrado en la persona afectada, generalmente relevante para una amplia gama de evaluaciones de resultados médicos (COA), incluido el resultado final informado por el paciente (PRO), el resultado final informado por el observador. (ObsRO), criterios de valoración informados por el médico (ClinRO) y criterios de valoración basados en el rendimiento (PerfO).
- Resultados informados por la persona afectada (PRO). Los estudios provienen directamente del interesado. Estas medidas son útiles para evaluar signos (p. ej., profundidad del dolor, dificultad para respirar), funcionamiento, oportunidades o diferentes elementos de bienestar desde la perspectiva de la persona afectada. Por lo general, los PRO se recopilan a través de cuestionarios, pero cada vez más se recopilan utilizando ciencias de la salud digital aplicadas (DHT).
- Resultados informados por los observadores (ObsRO). Los estudios provienen de una persona distinta de la persona con Alzheimer o de un profesional médico (por ejemplo, un tutor o cuidador) que tiene la opción de monitorear a la persona con Alzheimer en su vida diaria. Estas medidas se utilizan cuando los pacientes comparables a niños más pequeños no pueden relacionarse de manera confiable o para evaluar elementos observables asociados con el bienestar del paciente (p. ej., indicadores, eventos o comportamientos).
- Resultados informados por el médico (ClinRO). Los estudios son de un profesional de la salud educado que utiliza el juicio médico. Tal medición es beneficiosa cuando las cuentas de indicadores observables, comportamientos, ocasiones médicas o diferentes manifestaciones asociadas con una enfermedad o condición se benefician del juicio o la experiencia médica.
- Resultado final de eficacia (PerfO). Estas medidas se basan principalmente en procesos estandarizados realizados activamente por una persona afectada. Los ejemplos incluyen poder de agarre o distancia de caminata de seis minutos (6MWD).
La FDA recomienda que se cree un modelo conceptual para indicar cómo las experiencias particulares de bienestar de un paciente debido a su enfermedad/afección se relacionan con las medidas de interés. Una instancia está debajo.
El contexto en el que se utilizan las medidas puede ser necesario. Notablemente:
- Uso de COA: objetivos del ensayo científico y cómo es probable que se use COA para ayudar a los criterios de valoración basados en COA (p. ej., cálculo de la puntuación implícita de COA a las 12 semanas)
- Habitantes Objetivos: acompañado de una definición de la enfermedad o de la situación; estándares para seleccionar participantes para ensayos médicos (p. ej., gravedad de los síntomas iniciales, datos demográficos de las personas afectadas, comorbilidades); y las experiencias u oportunidades anticipadas de la persona afectada durante el ensayo (por ejemplo, que algunas personas necesitarían dispositivos que funcionen)
- Contexto de investigación: el diseño del ensayo médico en el que se utiliza el COA, así como el tipo de grupo de comparación y si estos están dando respuestas o colaborando como parte de las funciones del COA (pacientes, observadores, médicos, educados). evaluadores) están enmascarados con respecto al proyecto de terapia y/o la investigación van a)
- Cuándo se realizan las evaluaciones COA269
- Implementación de COA: con la ubicación del surtido de COA (p. ej., hospital para pacientes internados, clínica para pacientes ambulatorios, hogar); cómo es probable que se recopile el COA (p. ej., DHT, tipo de papel); y por quién (p. ej., persona afectada, coordinador de investigación, investigador, tutor/cuidador).
La FDA proporciona además una hoja de ruta para elegir el COA adecuado para su uso en un ensayo médico.
Una vez que se adopta la hoja de ruta, los productores deben justificar la inclusión de un COA en un ensayo médico basándose principalmente en ocho pruebas clave.
Para obtener más información sobre la hoja de ruta y la evidencia particular necesaria para racionalizar la inclusión de un COA en un ensayo médico, haga la verificación completa de la FDA aquí.